Новости

Американские ученые из WakeForestInstituteforRegenerativeMedicine вывели линию овец с генетическим отклонением, проявляющимся симптомами, в точности повторяющими симптомы тяжелой гемофилии А.

В данном исследовании ученые проверяли эффективность лечения гемофилии при помощи немиелоаблятивной трансплантации мезенхимальных стволовых клеток (МСК).

Работа выполнена на двух молодых животных, страдающих гемофлией А. МСК при помощи лентивирального вектора трансдуцировали свиным геном, кодирующим FVIII, и трансплантировали интраперитонеально. До трансплантации животные получали инъекции человеческого FVIII для предотвращения спонтанных кровотечений, и у них развился тяжелый гемартроз, вызвавший значительные нарушения осанки и походки.

В результате трансплантации генномодифицированных МСК все имевшиеся гемартрозы исчезли, а спонтанные кровотечения прекратились. Пораженные суставы полностью восстановились, к животным вернулась нормальная осанка и походка, а также нормальная подвижность.

Посмертное гистологическое исследование показало, что трансплантированные МСК присутствовали в различных органах – в легких, печени, кишечнике, тимусе, но особенно много их скопилось в пораженных гемартрозом суставах. Таким образом, выявлено, что МСК мигрируют к местам повреждения/воспаления и высвобождают там FVIII, что приводит к значительному улучшению состояния суставов.

В целом результаты работы на модели крупных животных показали, что предложенный метод генной клеточной терапии при помощи немиелоаблятивной трансплантации экспрессирующих FVIII МСК безопасен и позволяет свести тяжелую, угрожающую жизни гемофилию к умеренно выраженной.

Материалы исследования представлены в статье Porada CD, etal. Phenotypic correction of hemophilia A in sheep by postnatal intraperitoneal transplantation of FVIII-expressing MSC. Exp Hematol. 2011 Dec;39(12):1124-1135

Источник: http://www.stemcells.ru/